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作者 | 刘家碧

编辑 | 吴施楠

多发性骨髓瘤在我国是血液肿瘤领域第二大常见恶性肿瘤。据中华医学杂志发表的一项研究显示，1990年至2019年间，多发性骨髓瘤的发病率增加了209%。作为一种高度异质性的血液肿瘤，几乎所有患者在治疗过程中都会面临复发或耐药。随着疾病的进展，患者复发次数越多，后续治疗难度越高，复发后的缓解深度也随之降低，持续缓解时间不断缩短。因此，这类患者迫切需要更有效的治疗选择。

在第七届中国国际进口博览会上，强生公司旗下创新治疗药物特立妥单抗注射液正式在中国上市。今年6月，特立妥单抗注射液已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，单药适用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

作为一款全球首创、即用型、基于体重给药的皮下注射双特异性抗体，特立妥单抗注射液可将CD3+T细胞重定向到表达B细胞成熟抗原（BCMA）的骨髓瘤细胞，以诱导杀伤肿瘤细胞。经临床验证，特立妥单抗在既往至少接受过三线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的缓解率高，中国患者总缓解率（ORR）达76.9%。

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长马军教授在接受专访时介绍，在现有的方案下，相当一部分“标危”的患者，以现有的治疗模式加上自体干细胞移植和巩固治疗手段，无进展生存期可以达到五年左右，这一部分患者被认为接近功能性治愈的状态。然而由于疾病的特性，后续患者可能还是会进入到复发阶段。

“近几年来随着蛋白酶体抑制剂、抗血管生成抑制剂、ADC、单抗、双抗、CAR-T，还有很多小分子抑制剂的出现，患者的平均生存时间已经可以达到八至十年，甚至更长时间。但对于高复发、高危多发性骨髓瘤患者，治疗手段仍然相对较少。”马军教授进一步指出，临床上骨髓瘤复发、耐药，是因为出现了脱靶、免疫逃逸的情况，可以理解为肿瘤“认识”药物了，从而失去了应答，因此药物需要不断升级迭代以应对多发性骨髓瘤患者的需求。BCMA×CD3双抗的出现正可以助力这部分患者应对这一挑战，让耐药或者脱靶的病人再次获得缓解。

图说 / 哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授

“BCMA×CD3双抗可以即时使用，为已经进入复发进展期、高危的患者提供更加及时的治疗选择，相比CAR-T疗法需要长时间准备的局限，BCMA×CD3双抗无疑是一个重大突破。“马军教授补充道。

对于多发性骨髓瘤疾病进展、复发的反复过程，许多患者时常会感到气馁。对此马军教授表示，虽然目前多发性骨髓瘤在临床上还没有办法完全治愈，但经过规范化治疗，达到持久的深度缓解，也能够实现长期生存。“ 在现阶段，多发性骨髓瘤患者的治疗目标应从‘完全治愈’转向‘功能性治愈’，即在持续用药下，患者能够长期生存并享有接近正常人的生活质量。”

在治疗理念上，复旦大学附属中山医院血液科主任、中华医学会血液学分会全国委员刘澎教授也同样认为，不必追求多发性骨髓瘤的“完全治愈”，而是将多发性骨髓瘤当成类似于高血压、糖尿病这样的慢病进行长期管理，让更多的患者迈向功能性治愈。

图说 / 复旦附属中山医院血液科主任刘澎教授

与两位专家介绍相呼应的，随着医疗技术的不断进步，近年来多发性骨髓瘤患者的生存期已得到显著延长，尤其是通过早期识别和规范化治疗，患者的预后明显改善，部分患者可以享受较高质量的生活。在这一过程中，刘澎教授强调，患者的依从性至关重要。因为一些肿瘤患者可能认为，若病情无法完全治愈，就没有继续治疗的意义，从而忽视了定期随访。这种误解不利于疾病的长期管理。

对于多发性骨髓瘤的早期诊断，刘澎教授也特别指出，多发性骨髓瘤的症状并不独特，通常表现为贫血、乏力、肾功能不全、骨骼疼痛和高钙血症等。由于多发性骨髓瘤的发病率被低估，许多初级医生对这一疾病的识别不足，常常在患者首次就诊时未能及时诊断。为此，他建议应加强对基层医生的培训，提高他们对多发性骨髓瘤的认知，并建议中老年人定期进行体检，以提高早期诊断率。定期体检，即便是每年或每两年一次，也能有助于早期发现疾病。

展望未来，马军教授呼吁能有更多的创新药物进入中国，并希望医保能够覆盖这些药物，以进一步加强患者的药物可及性，为更多多发性骨髓瘤患者带来治疗的希望。

刘澎教授也强调，多学科协作对提高多发性骨髓瘤患者的生存质量发挥着重要作用，未来，我们应进一步加强多学科之间的沟通与协作，帮助患者建立全周期的健康管理模式，实现更长的生存期和更高的生活质量。返回搜狐，查看更多

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